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CRISPR se utiliza por primera vez dentro del cuerpo humano

La herramienta de edición genética fue insertada por primera vez en un cuerpo humano para tratar un mal de ceguera congénita.

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Unos médicos realizando un procedimiento ocular.

Portra/Getty

Por primera vez en el mundo, CRISPR, la poderosa herramienta de edición genética que puede cortar y pegar ADN, se ha usado en el interior de un cuerpo humano. Los científicos de Casey Eye Institute en Oregon Health & Science University, Portland, han administrado un medicamento basado en CRISPR para tratar una forma de ceguera congénita, de acuerdo a dos empresas de biotecnológicas que crearon el tratamiento

"Esta dosis es verdaderamente un evento histórico para la ciencia, la medicina y más que nada para las personas que sufren de enfermedades oculares", dijo Cynthia Collins, presidenta y presidenta ejecutiva de Editas Medicine, una empresa de edición genética con sede en Massachusetts.

Este prueba clínica vanguardista apunta a probar un tratamiento experimental para el mal congénitco conocido como amaurosis congénita de Leber 10. La enfermedad es causada por un gen defectuoso que resulta en ceguera desde el nacimiento o durante los primeros meses de vida. El mal afecta a uno de cada 40,000 niños nacidos. Actualmente no existe ninguna opción de tratamiento aprobada. 

El primer paciente de la prueba clínica recibió una dosis del medicamento experimental llamado AGN-151587 a través de una inyección en el ojo. La idea es que el medicamento lleve a la herramienta CRISPR directamente a las células del ojo que están afectadas por el mal ocular. CRISPR es capaz de encontrar su camino hacia esas células y corregir el gen al editar el ADN para quitar la mutación. 

La edición que realiza CRISPR es permanente, lo que significa que los pacientes necesitan una sola dosis del medicamento.

Se espera que la prueba clínica involucre a 18 pacientes en total y analizará el uso de distintas dosis del medicamento, para refinar cuánta cantidad es necesaria para alcanzar la meta de la reversión de ceguera sin causar efectos secundarios. Hay poca información sobre el primer paciente de este tratamiento; no se sabe cuándo se llevó a cabo el procedimiento. 

CRISPR también ha estado en el centro de la polémica en cuanto a la edición genética. En noviembre de 2018, el científico chino He Jiankui reveló que había creado los primeros embriones humanos editados con CRISPR y que resultó en el nacimiento de unas niñas gemelas. La comunidad científica estuvo escandalizada con el trabajo de He, que esquivó varias aprobaciones éticas y regulatorias. 

Los científicos han estado trabajando para refinar la habilidad de las herramientas de edición genética como CRISPR para que pedan editar ADN de forma precisa y efectiva. En octubre del años pasado, un equipo de investigadores de la universidad de Harvard presentaron una tecnología vanguardista conocida como base editing o edición de bases.

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